Genterapi revolutionerar behandlingsformer mot sjukdomar

Idag läggs alltmer fokus på att med hjälp av gentester välja just de läkemedel som är rätt för varje enskild patient. Två patienter med t.ex. bröstcancer kan ha hjälp av helt olika läkemedel beroende vilka mutationer som finns i deras cancerceller.

Nästa steg är att reparera skador i arvsmassan eller tillföra nya gener som hjälper kroppen att bli frisk, s.k. genterapi.

Även om behandling med genterapi kan vara dyr kan det ändå ofta bli billigare i det långa loppet. Traditionellt har vi tagit läkemedel som kompenserar för någon defekt i kroppen. T.ex. så tillför man insulin till personer som saknar insulin eller ger blodfettssänkande läkemedel till personer med förhöjda blodfetter, vilket ofta handlar om livslånga behandlingar.

Med genterapi kan det i vissa fall räcka med en enda behandling för att bota en sjukdom.

Möjligt med behandling vid spinal muskelatrofi

Landstingen har nu fått rekomendationen från NT-rådet att erbjuda vissa patienter med den dödliga muskelsjukdomen spinal muskelatrofi, SMA, behandling med det nya läkemedlet Spinraza.

Det är de fall som diagnosen är genetiskt verifierad och vid  SMA typ 1 eller 2 som kan bli aktuella för behandling och då bara under vissa förutsättningar och under strikt kontroll. Behandling kan också komma ifråga för patienter med SMA typ 3 som debuterar före tre års ålder, om kriterierna är uppfyllda.

NT-rådet har utsett en expertgrupp som tillsammans med behandlande läkare ska ta ställning till om behandlingen ska sättas in i varje enskilt fall. Behandlingen ska utvärderas var sjätte månad och endast fortsätta om den visar god effekt.

Normalt är behandling med Spinraza extremt dyrt. En enda spruta kostar runt 800 000 kronor, vilket motsvarar en behandlingskostnad på 4,5 miljoner under det första året, men NT-rådet har förhandlat med företaget Biogen om hemlig men avsevärd rabatt.

Spinraza ges som en injektion i ryggmärgskanalen och verkar genom att öka mängden av ett viktigt protein som patienterna har brist på.