Genterapi mot blödarsjuka

Det finns olika former av blödarsjuka med olika svårighetsgrad, men gemensamt för dem alla är att blodet inte koagulerar som det ska, vilket gör det svårt att stoppa en blödning.

Traditionell behandling mot blödarsjuka är med sprutor med de koagulationsfaktorer som saknas.

Läkemedelsföretaget Pfizer utvecklar nu även en behandling mot blödarsjuka som använder genteknik och som går ut på att tillföra gener till kroppen så att kroppen själv kan producera alla komponenter som behövs för att blodet ska kunna levra sig.

Det man gör är att plocka ut en frisk gen från en människa och stoppar in den i ett virus som via blodsystemet ges till en person med blödarsjuka. Viruset kommer att ta sig till patientens lever och lämna av den friska dna-strängen till de celler som producerar koagulationsfaktorer så att de fungerar normalt.

Metoden är under utvecklande och det är inte klart om det kommer att bli en godkänd metod mot sjukdomen.

Genterapi CAR-T mot en viss typ av blodcancer

Hösten 2017 godkändes i USA genterapimetoden CAR-T mot en viss typ av blodcancer. En liknande metod har godkänts i USA mot cancer i lymfsystemet.

Behandlingen innebär att man plockar ut T-celler, en variant av vita blodkroppar ur patientens blod och i laboratoriet klipps genmaterial in i de vita blodkropparna så att de blir bättre på att känna igen och förstöra cancerceller. Sedan förs de genförändrade blodkropparna tillbaka till blodbanan och cellerna är nu bättre rustade för att bekämpa tumören.

Även en forskargrupp vid Uppsala Universitet arbetar med en metod för genterapi som är mycket snarlik den i USA först godkända CAR-T behandlingen.